"AI 신약개발, 아직 임상적 영향은 제한적"…네이처 리뷰 논문이 짚은 현주소와 과제

인공지능(AI)을 활용한 신약개발 연구가 활발히 진행되고 있지만, 실제 임상적 영향력은 여전히 제한적이라는 분석이 나왔다. 앤드리아스 벤더(Andreas Bender) 등 다수의 연구자가 국제 학술지 네이처 리뷰 드럭 디스커버리(Nature Reviews Drug Discovery)에 발표한 종설 논문은 AlphaFold 같은 성과에도 불구하고 AI 신약개발이 아직 근본적 패러다임 전환에는 이르지 못했다고 지적한다.

배경

이번 논문은 "광범위한 AI 방법들이 개발·적용·벤치마킹되었지만, 임상적 관련성을 뒷받침하는 증거는 실망스러울 정도로 제한적"이라고 밝히며 논의를 시작한다. AI 신약개발 분야에서는 그동안 단백질 구조를 예측하는 AlphaFold가 대표적 성과로 꼽혀왔고, 생성형 AI가 발굴한 TNIK 억제제가 임상 2a상 시험에 진입하는 등 일부 성공 사례도 존재한다. 그러나 저자들은 이러한 개별 성과와 별개로, AI가 신약개발 과정 전반에서 실질적인 임상적 성과로 이어지는 사례는 아직 드물다고 평가한다.

영향

논문은 AI 신약개발이 정체된 구조적 원인으로 여러 문제를 지목한다. 우선 화학·생물학 데이터의 '조건부성' 문제다. 구조적으로 유사한 분자가 생물활성 면에서 극적으로 다른 결과를 보이는 '액티비티 클리프(activity cliffs)' 현상이나, 공개 데이터베이스에 등록된 IC50 수치의 신뢰성 문제 등이 AI 모델의 예측력을 제한한다. AlphaFold 역시 단백질 구조 예측에서는 획기적 성과를 냈지만, 약물과 단백질의 결합 모드를 일관되게 예측하는 데는 한계가 있다고 논문은 지적한다.

또 다른 핵심 문제는 벤치마킹 방식 자체에 있다. 현재 대부분의 AI 신약개발 연구는 모델의 예측 정확도 검증에만 초점을 맞추고 있을 뿐, 실제 신약개발 의사결정을 얼마나 개선하는지는 충분히 평가하지 않는다는 것이다. 이는 제약업계와 AI 연구 커뮤니티 모두에 AI 도구를 어떻게 실제 워크플로우에 통합할지에 대한 재검토가 필요함을 시사한다.

향후 전망

논문 저자들은 몇 가지 개선 방향을 제시한다. 모델 개발 초기 단계부터 임상적 관련성을 고려하고, 벤치마킹의 기준을 '모델 정확도'에서 '의사결정 개선 능력'으로 전환해야 한다는 것이다. 또한 MELLODDY 프로젝트와 같은 페더레이션 학습을 통한 데이터 품질 강화, 시간 분할 교차 검증 같은 현실적 평가 방법의 도입도 제안됐다. 궁극적으로는 머신러닝을 과학적 직관을 대체하는 도구가 아니라 보조하는 도구로 활용하는 인간-AI 협업 모델이 강조된다. TNIK 억제제나 iPSC 기반 약물 발견 플랫폼에서 나온 ALS 치료제 후보 로피니롤(ropinirole) 같은 사례가 앞으로 임상시험에서 어떤 결과를 낼지가 AI 신약개발의 실질적 성과를 가늠하는 시험대가 될 전망이다.

자주 묻는 질문

Q. AI 신약개발은 실제로 성과를 내고 있나요? A. 단백질 구조 예측 분야의 AlphaFold나 생성형 AI가 발굴해 임상 2a상에 진입한 TNIK 억제제 등 일부 성과는 있지만, 네이처 리뷰 논문은 이러한 성과가 아직 신약개발 전반의 임상적 영향력으로 이어지지는 못했다고 평가한다.

Q. AI 신약개발이 기대만큼 성과를 내지 못하는 이유는 무엇인가요? A. 화학·생물학 데이터의 신뢰성과 조건부성 문제, 그리고 모델의 예측 정확도에만 치우친 벤치마킹 방식이 실제 신약개발 의사결정 개선으로 이어지지 못하고 있기 때문이라고 논문은 분석한다.

Q. AlphaFold는 신약개발에 어떻게 기여하나요? A. AlphaFold는 단백질 구조 예측에서 획기적 성과를 냈지만, 약물과 단백질 간의 결합 모드를 일관되게 예측하는 데는 여전히 한계가 있는 것으로 나타났다.

출처 - https://www.nature.com/articles/s41573-026-01496-2